Tratamento da atrofia geográfica (AG), uma forma avançada de degeneração macular relacionada à idade (DMRI)

Restauração do tecido celular no olho, seja pela introdução de células saudáveis (terapias baseadas em células) ou pelo reparo de tecido danificado (terapias genéticas)^3,4 

Terapia celular: Usa células-tronco, que têm a capacidade de se tornar vários tipos diferentes de células. Nesse caso, as células-tronco podem ser guiadas para se tornar células da retina e, em seguida, transplantadas no olho para reparar o dano causado pela AG.

Terapia genética: Consiste na substituição de um gene que não está funcionando corretamente ou a introdução de um novo gene saudável na tentativa de curar uma doença. No caso da AG, terapias genéticas podem ser usadas para reparar tecido danificado na retina, revertendo assim o curso da doença.

Tratamento da superativação do sistema complemento no olho^5,6

O sistema complemento é uma parte importante do sistema imune, pois ajuda a defender o corpo contra lesões e patógenos, como bactérias e vírus. A superativação do sistema complemento desempenha um papel em diversas doenças, incluindo a AG. Quando o sistema complemento é superativado, isso pode causar efeitos nocivos, como inflamação e morte de células saudáveis. Focar no tratamento da superativação do sistema complemento pode reduzir esses efeitos nocivos. 

Outros tipos de tratamento, por exemplo, agentes antioxidativos e anti-inflamatórios, neuroprotetores^7,8

Todos esses tipos de tratamento funcionam para reduzir os danos causados pela AG ou proteger as células de danos contínuos adicionais.

Antioxidantes são moléculas que combatem radicais livres – compostos que podem causar danos se em níveis muito altos no seu corpo.

Os medicamentos anti-inflamatórios têm como objetivo reduzir a inflamação na retina, reduzindo o dano às células.

Neuroprotetores podem ser usados para proteger as células da retina e impedir que a AG avance.

Quais são os passos necessários para que novos medicamentos sejam aprovados?  

O desenvolvimento clínico, ou desenvolvimento de medicamentos, refere-se a todo o processo de chegada de um novo tratamento no mercado. O caminho até a aprovação normalmente é uma longa jornada – em torno de 10 a 15 anos e geralmente custa centenas de milhões de dólares.⁹

Estágios e cronograma de desenvolvimento de medicamentos⁹

Possíveis tratamentos em desenvolvimento precisam ser cuidadosamente testados e aprovados por agências governamentais antes de serem disponibilizados aos pacientes. Isso é feito através da realização de estudos clínicos: pesquisas que investigam a eficácia e a segurança de um tratamento em humanos.¹⁰

Visão geral do estudo clínico oftalmológico¹⁰

Durante um estudo clínico, os pesquisadores dividem os participantes em diferentes grupos. Alguns podem receber o novo tratamento, enquanto outros (grupo controle) recebem o tratamento padrão que os médicos já usam ou um placebo/simulação (um tratamento falso que não tem efeito terapêutico).

Quando possível, os estudos clínicos são conduzidos em caráter duplo-cego, o que significa que nem os participantes nem os pesquisadores que examinam e monitoram os participantes sabem em qual grupo cada um está. Isso ajuda a evitar que algum viés ou expectativas influenciem os resultados do estudo clínico.

Dependendo do estudo, os participantes podem precisar fazer coisas diferentes, como tomar pílulas, receber injeções ou fazer exames oftalmológicos. Os participantes geralmente precisam voltar para visitas de acompanhamento ao longo de vários meses ou anos, para que os pesquisadores possam ver se o tratamento funciona por um longo período de tempo.

Fases do estudo clínico

Os estudos clínicos em oftalmologia são conduzidos em quatro fases. Novos tratamentos devem passar com sucesso por cada fase do estudo clínico para serem aprovados.^9,10

Fase 1: Testa a segurança do novo tratamento em um pequeno grupo de voluntários saudáveis e determina se ele é eficaz e em qual dose.

Fase 2: Investiga o tratamento em um grupo maior de pessoas com a doença alvo para determinar melhor se ele é uma maneira eficaz de tratar ou prevenir a doença e avaliar a segurança.

Fase 3: Compara o novo tratamento ao placebo e/ou a um tratamento atual ou “padrão de tratamento”, para estabelecer a eficácia do medicamento em um número maior de pacientes.

Fase 4: Ocorre após o medicamento ter recebido aprovação regulatória e ter sido liberado no mercado (“pós-aprovação” ou “pós-comercialização”).

Monitoramento pós-comercialização: As agências regulatórias analisam todo e qualquer efeito adverso relatado por profissionais de saúde e pacientes. Se forem relatados mais problemas do que o esperado, ou se os problemas forem mais graves do que o esperado, as agências regulatórias podem decidir retirar o medicamento do mercado.

Participando de um estudo clínico

Ao participar de um estudo clínico, você pode ser uma das primeiras pessoas a receber um novo tratamento na forma de um produto experimental. Você também estará ajudando a explorar tratamentos potenciais que poderiam proporcionar benefícios futuros para inúmeras outras pessoas que sofrem da doença.

Antes de participar de um estudo clínico, é importante perguntar a seu oftalmologista ou optometrista se o estudo é adequado para você. Fale com eles sobre:

• Oportunidades de participar de estudos clínicos que investiguem tratamentos para atrofia geográfica
• Informações sobre estudos clínicos atualmente em andamento em sua região e como se inscrever

Acessar recursos úteis

Consulte o glossário para ver mais explicações sobre termos desconhecidos usados ao longo desta seção e em todo o site.